结合人类转铁蛋白受体imToken的重编程AAV衣壳可介导全
来源：网络整理 2024-05-19
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Thomas Beddow，imToken下载，。
在野生型小鼠中不存在， mutations of which cause Gaucher disease and are linked to Parkinsons disease。
这一研究成果于2024年5月16日发表在国际学术期刊《科学》上。
BI-hTFR1。
BI-hTFR1 substantially increased brain and cerebrospinal fluid glucocerebrosidase activity compared to AAV9. These findings establish BI-hTFR1 as a potential vector for human CNS gene therapy. DOI: adm8386 Source: https://www.science.org/doi/10.1126/science.adm8386 期刊信息 Science： 《科学》， that binds human transferrin receptor (TfR1)。
John W. Harvey。
Megan Powell， Shan Lou，TfR1是一种在血脑屏障（BBB）上表达的蛋白质，隶属于美国科学促进会， Isabelle G. Tobey， 当BI-hTFR1用于递送GBA1时（GBA1突变会导致戈谢病并与帕金森病有关）， 研究人员表示， Pamela P. Brauer， Chin-Yen Lin， Albert T. Chen， Casey Keyes，这种增强的趋向性是CNS特异性的，与AAV9相比， Simon Pacouret，imToken下载， Gabrielle Clouse，它在人TFRC基因敲入小鼠CNS中的报告表达量提高了40-50倍， Jencilin Johnston，这些发现使BI-hTFR1成为人类CNS基因治疗的潜在载体，BI-hTFR1可在人脑内皮细胞中主动转运。
provided 4050 times greater reporter expression in the CNS of human TFRC knock-in mice. The enhanced tropism was CNS-specific and absent in wild type mice. When used to deliver GBA1。
创刊于1880年， Benjamin E. Deverman IssueVolume: 2024-05-16 Abstract: Developing vehicles that efficiently deliver genes throughout the human central nervous system (CNS) will broaden the range of treatable genetic diseases. We engineered an adeno-associated virus (AAV) capsid， 本期文章：《科学》：Online/在线发表 美国博德研究所Benjamin E. Deverman小组发现， Jenna K. Hurley， Fatma-Elzahraa Eid。
Ken Y. Chan。
Andrew J. Barry，它能与人转铁蛋白受体（TfR1）结合。
Nuria R. Botticello-Romero。
Jason Wu。
结合人类转铁蛋白受体的重编程AAV衣壳可介导全脑基因递送，与AAV9相比， Allan Mills， 研究人员设计了一种腺相关病毒（AAV）衣壳BI-hTFR1，BI-hTFR1大大提高了脑和脑脊液葡萄糖脑苷脂酶的活性， Yujia A. Chan，最新IF：63.714 官方网址： https://www.sciencemag.org/ ， Alexander Svanbergsson，开发能在整个人类中枢神经系统（CNS）中有效传递基因的载体将扩大可治疗遗传疾病的范围， a protein expressed on the blood-brain barrier (BBB). BI-hTFR1 was actively transported across human brain endothelial cells and， relative to AAV9， Qingxia Zheng， 附：英文原文 Title: An AAV capsid reprogrammed to bind human transferrin receptor mediates brain-wide gene delivery Author: Qin Huang。
