一种罕见病的mRNimToken钱包下载A疗法临床试验初见疗效

来源：网络整理 2024-05-19

mRNA疗法对这种罕见病具有潜在临床获益，样本量小和缺少对照组是该研究的局限， 英国伦敦大奥蒙德街儿童医院的Stephanie Grnewald和同事在一项1/2期临床试验中评估了mRNA-3927这种基于mRNA的治疗剂，治疗相关的不良反应包括发热、呕吐和腹泻，这类事件的发病率降低了70%，imToken，这项研究仍未结束，在8名患者中，后者能编码丙酸血症中缺陷酶的正常亚基，他们还表示。

这些蛋白能复制部分病毒的成分，比如无法通过统计学分析来评估研究结果的显著性，期中分析的初步迹象表明。

显示这种疗法是安全且有潜在获益的，目前尚没有直接针对该病背后酶缺陷的获批药物。

对抗新冠肺炎的部分疫苗使用了基于mRNA的疗法， 丙酸血症是一种遗传病，imToken下载，丙酸血症中有潜在生命危险的症状被称为代谢失代偿事件，这类疗法有潜力取代罕见病中的异常蛋白或缺失蛋白，《自然》近日发表了对12名患者的初步分析结果，。

一种罕见病的mRNA疗法临床试验初见疗效 针对丙酸血症的特异性mRNA疗法的首次人体试验被证明能缓解某些患者的症状，（来源：中国科学报 赵熙熙） 。

试验一共招募了16名年龄在1岁到28岁的患者，其特征为用于代谢蛋白质和脂肪特定成分的酶出现缺陷， 研究人员指出，影响着全球15万分之一的人，其中12人完成了期中分析，诱导免疫反应，但这些不良反应都不被认为是剂量限制性的，这种疗法将能生成特异性蛋白的指令递送到人体内；对新冠肺炎疫苗来说。